12月10日晚间，医保局在对曾文明等5位人大代表关于“关于将罕见病用药纳入医保目录的建议”提案建议的回复中给出了官方回应：
国家集中带量采购已实现从试点到全国扩围和常态化运行，下一步将把包括罕见病用药在内的更多品种纳入集采。
符合条件的罕见病药品基本已全部被纳入了基本医疗保险支付范围。部分价格特别昂贵的特殊罕见病用药，由于远超基金和患者承受能力，无法被纳入基本医保支付范围。
而目前已有一个罕见病用药品种进入集采，并成功降价超过80%，未来还有哪些罕见病用药可能会进集采呢？
01 第一个进集采的罕见病用药：安立生坦
值得注意的是，第一个进集采的罕见病用药、治疗肺动脉高压的安立生坦中选价格从115.97元/片下降到20元/片。公开资料显示，2019年12月公布的第二批集采入围名单中，安立生坦最高限价80元/片，中标企业分别为华海药业报价最低20元/片和豪森22.9元/片，未中标企业正大天晴报价58.9286元/片，原研GSK报价70.654元/片。
据悉，国内肺动脉高血压的发病率在0.01%～0.02%左右，若按照我国14亿人口计算，国内大约有14万患者。
豪森的安立生坦于2017年6月按新注册分类4类申报上市获受理，2018年7月31日获上市批准。2019年5月正大天晴的安立生坦也按新注册分类4类获上市批准。
GBI Health数据显示，截至目前，除GSK原研外，已有华海药业、豪森以及正大天晴三家通过一致性评价。集采前，2018年最低中标价为119.33元/5mg，仿制药相继上市后，2019年最低中标价为79.33元/5mg。
那么，全国集采扩围与常态化运行下，还有哪些罕见病用药品种有可能进集采呢？
02 有可能进集采的罕见病用药品种
在GBI Health数据库中，若以“中国减税罕见病药品（2019年药监局等部分发布的首批21个减税罕见病用药清单）”为筛选条件，一共可以筛选出21个品种，25个剂型。其中，已经通过一致性评价或是在一致性评价审评中的品种共计6种（青霉胺与利鲁唑并未开展一致性评价），包括安立生坦、马昔腾坦、尼达尼布、麦格司他、吡非尼酮以及曲前列尼尔。
符合进集采条件的罕见病化药，数据来源：GBI Health
值得注意的是，除了安立生坦外，原研+过评最多的为吡非尼酮，用以治疗特发性肺纤维化。
据悉，吡非尼酮由美国Intermune和日本盐野义（Shionogi）共同开发，首先于2008年10月16日获PMDA批准上市，之后于2011年2月28日获EMA批准上市，后又于2014年10月15日获FDA批准上市，由盐野义在日本上市销售，由Intermune在美国和欧洲上市销售，在2013年12月25日，由北京康蒂尼药业获国家药监局批准生产上市销售，商品名艾思瑞，适应症为特发性肺间质纤维化的治疗。
数据显示，截至目前，已有北京凯因科技一家企业过评，山东方明药业在审评中，另有山东百诺医药、上海睿星基因、康恩贝、南京华威医药、陕西合成药业以及成都高新区药工医药生物技术研究所等6家已进入临床。
除了化药外，生物药即将进集采也是业界共识，有哪些罕见病用生物药符合进集采的条件呢？